Los ensayos clínicos de varios tratamientos experimentales muestran nuevos avances y la posibilidad de que la parálisis del trastorno pueda ser retrasada o frenada.

Un estudio publicado recientemente en la revista New England Journal of Medicine reportaba que el tratamiento experimental que Joshua Cohen y otro estudiante de Brown, Justin Klee, habían ideado podría ser prometedor para retardar el avance de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la cual impide que las personas puedan moverse, hablar, comer y respirar.

En este nuevo estudio se reportó que una combinación de dos medicamentos retardaba cerca de seis semanas el avance de la parálisis provocada por la ELA, en un periodo aproximado de seis meses, más o menos un 25 por ciento más que el placebo. En promedio, los pacientes a los que se les administró un placebo se deterioraron en 18 semanas mientras que quienes recibieron el tratamiento no alcanzaron ese estado sino hasta las 24 semanas, señaló la directora de la investigación, Sabrina Paganoni, especialista en medicina neuromuscular en el Centro Healey & AMG para la ELA del Hospital General de Massachusetts.

Actualmente se están probando más de 20 tratamientos, que incluyen células madre, inmunoterapia y terapias genéticas para el diez por ciento de los casos que tienen su origen en mutaciones conocidas, y se espera que pronto estén listos los resultados de otros ensayos.

La mayoría de los participantes de la investigación ya estaban tomando uno de los medicamentos aprobados para la ELA o ambos: el riluzol, que puede prolongar la supervivencia varios meses, y el edaravone, que puede retardar el avance en aproximadamente un 33 por ciento. Es posible que el nuevo fármaco, AMX0035, proporcione beneficios adicionales. Merit Cudkowicz, directora del Centro Healey y autora principal del estudio, señaló que se imaginaba que la combinación del nuevo medicamento se administraría junto con los fármacos existentes.

El estudio de la ELA, llamado Centaur, fue realizado en todo Estados Unidos por destacados investigadores de esa enfermedad e incluyó a pacientes que desarrollaron síntomas en los 18 meses anteriores al ensayo y se vieron afectados en al menos tres regiones del cuerpo, lo que generalmente caracteriza a una enfermedad de rápida progresión. Dos tercios recibieron AMX0035, un polvo de sabor amargo que mezclaron con agua para beber o ingerir a través de una sonda de alimentación dos veces al día.

El objetivo principal era reducir la disminución en una escala de 48 puntos que clasifica 12 capacidades físicas, entre ellas caminar, hablar, tragar, vestirse, escribir a mano y respirar. Durante 24 semanas, los pacientes que recibieron el placebo disminuyeron 2,32 puntos más que los que tomaron la combinación de medicamentos. Las habilidades motoras finas fueron las más beneficiadas.

En la mayoría de los indicadores secundarios, que incluyen la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y si los pacientes estuvieron hospitalizados, el AMX0035 funcionó mejor que el placebo, pese a que no fue significativo en términos estadísticos. Otro indicador, un biomarcador de degeneración neuronal, no pareció verse afectado de manera significativa. Algunos pacientes murieron en ambos grupos, pero los expertos mencionaron que para reconocer el efecto sobre la mortalidad se debe realizar una evaluación durante un periodo más extenso.

El estudio evaluaba la seguridad y la eficacia en la fase dos de un ensayo con 137 participantes, que no era tan grande ni duraba tanto como muchas pruebas en fase tres, que casi siempre son necesarias para recibir una aprobación normativa. Tanto los expertos como los autores afirmaron que se necesitaba realizar más pruebas.

Sin embargo, los médicos y los promotores señalaron que debido a la crueldad de la enfermedad y a la disponibilidad de solo dos medicamentos aprobados para la ELA, existe una gran urgencia por encontrar nuevos tratamientos. La Asociación ELA, una organización de apoyo, dijo que como en el estudio se descubrió que el fármaco era seguro —y como es posible que los pacientes mueran mientras esperan la realización de otras pruebas—, debería ponerse a la disposición de las personas con esta enfermedad a la mayor brevedad posible.

Es por ello que la asociación exhortará a la Administración de Alimentos y Medicamentos para que otorgue su aprobación tan pronto como la empresa la solicite, y que luego exija rigurosos estudios de seguimiento. Como así también alentará la gestión del uso compasivo del medicamento mientras su evaluación está en proceso. Cualquier retraso en el avance de la enfermedad para un paciente con ELA puede ser muy valioso aunque su efecto no sea considerable.

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